wissenschaftliche VeröffentlichungeN

Okt
28
2016

Vitamin könnte DMD mildern

 Siehe auch http://www.univadis.de/medical-news/173/Vitamin-koennte-Duchenne-Muskeldystrophie-mildern#?     siehe auch http://ww...

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Sep
23
2016

Sondernewsletter Duchenne Patientenregister

Quelle „Sonder-Newsletter des deutsch-österreichischen Duchenne Patientenregisters, September 2016“ FDA erteilt Zulassung für Eteplirsen (EXONDYS 51™, Firma Sarepta Ther...

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Jun
27
2016

Infos zur Genschere CRISPR

Zum Lesen der Berichte klicken Sie auch auf nachfolgende Links. http://www.zeit.de/zeit-wissen/2016/03/crispr-gentechnik-duchenne-gendefekt-veraenderung-dna http://www.zeit.de/thema/crispr ...

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Jun
07
2016

Zulassungsverfahren für Drisapersen wird eingestellt

Hier können Sie die Pressemitteilung von Biomarin über die Einstellung des Zulassungsverfahrens für Drisapersen lesen.

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Mai
04
2016

Santhera informiert über die Zulassung von Raxone®


Neue Daten von Santheras Phase-III-Studie (DELOS) in Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Neuromuscular Disorders

Raxone® reduziert bronchopulmonale Komplikationen bei Patienten mit DMD

Liestal, Schweiz, 1. Juni 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die Veröffentlichung von zusätzlichen Daten aus der Phase-III-Studie (DELOS) in Neuromuscular Disorders, dem offiziellen Fachjournal der World Muscle Society, bekannt (Article in Press: http://dx.doi.org/10.1016/j.nmd.2016.05.008). Diese Daten zeigen, dass mit Raxone® (idebenone) behandelte DMD-Patienten einem geringeren Risiko für bronchopulmonale Komplikationen unterliegen, weniger häufig wegen solcher Komplikationen hospitalisiert wurden und einen geringeren Bedarf an systemischer Behandlung mit Antibiotika haben als Patienten in der Plazebo Gruppe.

Diese Resultate stammen aus zusätzlichen Analysen der Phase-III-Studie DELOS, die bei DMD-Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie durchgeführt wurde und zeigte, dass Raxone® den Verlust der Atmungsfunktion statistisch signifikant und klinisch relevant reduzierte (Buyse et al., The Lancet 2015 385(9979):1748-57). Die jetzt in  Neuromuscular Disorders veröffentlichten Daten belegen weiter, dass ein geringerer Anteil an mit Raxone behandelten Patienten unter einen klinisch relevanten Schwellenwert für den Hustenspitzenfluss (Peak Cough Flow, PCF) fiel, welcher für eine adäquate Reinigung der Atemwege wichtig ist. Ausserdem unterschritten auch weniger Patienten in der Raxone-Gruppe einen klinisch relevanten Schwellenwert für die forcierte Vitalkapazität (Forced Vital Capacity, FVC), einem Indikator für Atemfunktionsversagen. Die Studie zeigte zudem, dass unerwünschte bronchopulmonale Komplikationen (Bronchopulmonary Adverse Events, BAEs), wie Infektionen der unteren und oberen Atemwege, bei mit Raxone behandelten Patienten (6 von 31 Patienten mit 7 BAEs) seltener auftraten als bei Patienten in der Plazebo-Gruppe (17 von 33 Patienten mit 28 BAEs). Bei Raxone-Patienten war das Risiko für mindestens ein BAE während des einjährigen Studienverlaufs um 67% (p = 0.0187) und das Risiko für ein oder mehrere BAEs pro Patient sogar um 72% (p = 0.0026) reduziert. Zudem war die gesamte Dauer der BAEs in der Raxone-Gruppe (82 Tage) deutlich kürzer als in der Plazebo-Gruppe (222 Tage). Dieses Ergebnis wird auch durch die geringere Zahl von Spitaleinweisungen wegen Atemfunktionskomplikationen bei der Raxone-Gruppe im Vergleich zur Plazebo-Gruppe untermauert. Der Bedarf für systemische Behandlung mit Antibiotika war ebenfalls geringer in der Raxone-Gruppe (7 oder 22.6% der Patienten mit 8 Antibiotikabehandlungen) als in der Plazebo-Gruppe (13 oder 39.4% der Patienten mit 17 Antibiotikabehandlungen). 

"Die in Neuromuscular Disorders publizierten Resultate sind eindeutig klinisch relevant", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Die Daten belegen die Wirksamkeit von Raxone auf den Erhalt der Atmungsfunktion, einem wichtigen therapeutischen Ziel für DMD-Patienten. Dies zeigt sich in der Reduktion des Risikos bronchopulmonaler Komplikationen, demzufolge weniger Spitaleinweisungen und einem geringeren Bedarf an Antibiotikabehandlungen. Die klinische Bedeutung dieser Ergebnisse wird unterstützt von einer kürzlich von Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) durchgeführten und von Santhera als Co-Sponsor mitgetragenen Studie, bei der sowohl DMD-Patienten als auch deren Betreuungspersonen grossen Wert auf eine Behandlung legten, die Komplikationen der Atmungsfunktion reduzieren kann."

PPMDs Founding President & CEO, Pat Furlong äusserte sich enthusiastisch zu den veröffentlichten Daten: "PPMD gratuliert Santhera zu diesen neuen Daten und der Publikation. Die Problematik der Atmungsfunktion, und eine optimale Behandlung der Atmungsfunktion bei Duchenne-Patienten, ist schon seit langem eine Priorität für PPMD und ist bedeutender Bestandteil in unserem Bestreben nach einer optimalen Therapie. Kürzlich, und mit Unterstützung von Santhera, haben wir ein Treffen führender Lungenexperten einberufen, um die Resultate unseres Nutzen-Risiko-Projektes zu diskutieren und die nächsten Schritte zu definieren, um zukünftige Datenerfassung in klinischen Studien zu standardisieren und die Behandlung der Atmungsfunktion zu verbessern. Das Team von Santhera hat uns überzeugt und wir sind zuversichtlich, dass Raxone im Kampf gegen Duchenne eine bedeutende Rolle spielen wird."

Über Duchenne-Muskeldystrophie und DELOS

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und Mortalität.

Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64 Patienten im Alter von 10-18 Jahren, welche entweder Raxone-Tabletten oder entsprechendes Plazebo erhielten. Zum wirksamkeitsnachweis wurden unter anderem die maximale exspiratorische Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF), die forcierte Vitalkapazität (Forced Vital Capacity, FVC), das forcierte Ausatmungsvolumen (Forced Expiratory Volume, FEV1) und die maximale Atemflussrate bei Husten (Peak Cough Flow, PCF) gemessen. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion bei Patienten ohne gleichzeitige Behandlung mit Glucocorticoid-Steroiden verzögern kann. Die positiven Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden erstmals in The Lancet veröffentlicht (Buyse et al., The Lancet 2015 385(9979):1748-57).

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Santhera informiert über die Zulassungsanträge für Raxone® (idebenone) bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Liestal, Schweiz, 3. Mai 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Unternehmen bei der FDA um ein Meeting ersucht hat, um den Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für Raxone® (idebenone) zur Behandlung von DMD-Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie zu besprechen. Als Vorbereitung auf diese Besprechung hat Santhera ein umfassendes Datenpaket eingereicht. Ein Zulassungsantrag für DMD in Europa (Marketing Authorization Application) soll ebenfalls in den kommenden Wochen eingereicht werden. Im Hinblick auf eine Erweiterung der Indikation von Raxone beginnt Santhera zudem in Kürze mit der Patientenrekrutierung in eine neue Phase-III-Studie (SIDEROS) bei DMD-Patienten mit gleichzeitiger Glucocorticoid-Therapie.

Basierend auf dem umfangreichen Datenpaket, welches jetzt bei der FDA eingereicht wurde, will das Unternehmen die Möglichkeit eines beschleunigten NDA-Zulassungsverfahrens (sog. Subpart H) für Raxone in Patienten mit DMD erörtern. Die angestrebte Zulassung soll für Patienten gelten, welche nicht gleichzeitig mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt werden und deren Atmungsfunktion bereits nachgelassen hat. Dies schliesst Patienten ein welche früher mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt wurden, bei denen aber eine Glucocorticoid-Therapie gegenwärtig unerwünscht, nicht verträglich oder kontraindiziert ist.

Das der FDA vorgelegte Datenpaket fasst Daten von Santheras Phase-II-Programm (DELPHI) und der erfolgreichen Phase-III-Studie (DELOS) zusammen, welche einen klinisch relevanten und statistisch signifikanten Nutzen der Idebenone-Behandlung auf den Erhalt der Atmungsfunktion gegenüber Plazebo nachwiesen. Ebenfalls wichtiger Bestandteil des Dossiers sind Daten einer Studie (Duchenne Natural History Study, DNHS) der Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) zum natürlichen Krankheitsverlauf von DMD. In Zusammenarbeit mit CINGR wurden diese Daten verwendet, um die erste prospektiv geplante Studie mit einer externen Vergleichsgruppe durchzuführen. Dabei wurden Atmungsfunktionsdaten von Patienten aus der DELOS Studie mit Patienten verglichen, die aus der CINGR-DHNS-Studie prospektiv ausgewählt wurden und ein ähnliches Profil auswiesen. Die Resultate zeigen, dass der Verlust der Atmungsfunktion in der Plazebo-Gruppe der DELOS-Studie vergleichbar war zur korrespondierenden Vergleichsgruppe der CINRG-Studie und damit übereinstimmt mit dem natürlichen Krankheitsverlauf. Hingegen war der Verlust der Atmungsfunktion in der Idebenone-Gruppe der DELOS-Studie verglichen mit der entsprechenden Vergleichsgruppe der CINRG-Studie verlangsamt und damit unterschiedlich zum natürlichen Krankheitsverlauf.

"Wir waren uns bewusst, dass die FDA ein prospektives Studiendesign für die Kontrollgruppe mit dem natürlichen Krankheitsverlauf verlangen würde und haben daher seit letztem letzten Jahr mit CINGR zusammengearbeitet, um eine solche Vergleichsstudie als Teil unseres NDA-Dossiers einreichen zu können", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Die positiven Resultate dieser prospektiv geplanten und mit vergleichbaren Patientenprofilen durchgeführten Vergleichsstudie sind einzigartig in der klinischen Erforschung von DMD und stellen eine zusätzliche externe Validierung unserer DELOS Studie dar."

Ein europäischer Zulassungsantrag auf derselben Datenbasis ist kurz vor der Fertigstellung. Dieser soll als Typ-II-Variation zur bestehenden Zulassung für Raxone bei Leber Hereditärer Optikusneuropathie im Rahmen einer Indikationserweiterung zur Behandlung von DMD bei Patienten ohne Glucocorticoid-Begleittherapie eingereicht werden.

Das Unternehmen teilt zudem mit, dass die FDA die Überprüfung des Studienprotokolls einer neuen Phase-III-Studie bei DMD-Patienten mit gleichzeitiger Glucocorticoid-Therapie (SIDEROS-Studie) erfolgreich abgeschlossen hat. Teilnahmeberechtigt sind Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und stabiler Glucocorticoid-Begleittherapie. Die Studienteilnehmer werden während 78 Wochen mit Raxone (900 mg/Tag) oder Plazebo behandelt. Der Beginn der Studie, welche in Europa und den USA insgesamt 260 DMD Patienten einschliessen soll, wird noch gesondert angekündigt. Patienten, welche die SIDEROS-Studie zu Ende führen, können an einer Anschluss-Studie teilnehmen bei der alle Patienten Raxone erhalten. Santhera beabsichtigt mit der SIDEROS-Studie die bereits vorliegenden Studienresultate (unter Subpart H)  zu bestätigen und die Wirksamkeit von Idebenone auch bei Patienten mit Begleittherapie mit Glucocorticoid-Steroiden zu belegen.

"Nach dem erfolgreichen Abschluss unserer DELOS-Studie ist eine weitere Plazebo-kontrollierte Studie bei Patienten, welche keine Glucocorticoide einnehmen, nicht mehr vertretbar. Patienten mit Glucocorticoid-Begleittherapie stellen eine unterschiedliche aber dennoch vergleichbare Population dar. Deshalb dürften erfolgreiche Studienresultate den Schluss der klinischen Wirksamkeit von Raxone bei DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion bestätigen, unabhängig davon ob sie gleichzeitig mit Glucocorticoid-Steroiden behandelt werden oder nicht", erläuterte Nicholas Coppard, Head of Development bei Santhera.

Über Duchenne-Muskeldystrophie und DELOS

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Charakteristisch ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und Mortalität. Idebenone ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.      

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie mit 64 Patienten im Alter von 10-18 Jahren, welche entweder Raxone-Tabletten oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt und zeigte, dass Raxone den Verlust der Atmungsfunktion bei Patienten ohne gleichzeitige Behandlung mit Glucocorticoid-Steroiden verzögern kann. Die positiven Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden in The Lancet veröffentlicht (Buyse et al., The Lancet 2015 385(9979):1748-57).

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone® ist in der Europäischen Union zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Santhera entwickelt Raxone® in den zwei weiteren Indikationen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

Raxone® und Catena® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.

 

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K. Ohlendieck Muscle Biology Laboratory, Department of Biology, National University of Ireland, Maynooth, Ireland Die progressiv verlaufende Muskeldystrophie vom Typ Duchenne ist gekennzeichn...

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Apr
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Gepflegt durchatmen Ausgabe-Nr. 20

In der Fachzeitung für außerklinische Intensivversorgung "Gepflegt durchatmen" wurde über die Deutsche Duchenne Stiftung berichtet:

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