wissenschaftliche VeröffentlichungeN

Okt
28
2016

Vitamin könnte DMD mildern

 Siehe auch http://www.univadis.de/medical-news/173/Vitamin-koennte-Duchenne-Muskeldystrophie-mildern#?     siehe auch http://ww...

Weiterlesen

Sep
23
2016

Sondernewsletter Duchenne Patientenregister

Quelle „Sonder-Newsletter des deutsch-österreichischen Duchenne Patientenregisters, September 2016“ FDA erteilt Zulassung für Eteplirsen (EXONDYS 51™, Firma Sarepta Ther...

Weiterlesen

Jun
27
2016

Infos zur Genschere CRISPR

Zum Lesen der Berichte klicken Sie auch auf nachfolgende Links. http://www.zeit.de/zeit-wissen/2016/03/crispr-gentechnik-duchenne-gendefekt-veraenderung-dna http://www.zeit.de/thema/crispr ...

Weiterlesen

Jun
07
2016

Zulassungsverfahren für Drisapersen wird eingestellt

Hier können Sie die Pressemitteilung von Biomarin über die Einstellung des Zulassungsverfahrens für Drisapersen lesen.

Weiterlesen

Mai
04
2016

Santhera informiert über die Zulassung von Raxone®

Neue Daten von Santheras Phase-III-Studie (DELOS) in Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Neuromuscular Disorders Raxone® reduziert bronchopulmonale Komplikationen bei Patienten mit DMD Lies...

Weiterlesen

Apr
28
2016

7. Newsletter Patientenregister

   Da Dystrophinopathien selten sind, zählt jeder einzelne Patient!     Herzlich Willkommen zum 7. Newsletter des Deutsch-Österr...

Weiterlesen

Apr
07
2016

Informationen zu CRISPR Cas 9

Mittels Gentherapie werden durch Virus-Fähren die Mutation in der Zelle per Exon-Skipping repariert. http://derstandard.at/2000028354768/Muskeldystrophie-bei-Maeusen-mit-Crispr-behandelt &n...

Weiterlesen

Mär
18
2016

Informationen zu Utrophin

Summit Webinar zu Utrophin

https://www.youtube.com/watch?v=DQW5tJNrmY8

 

 

Mär
04
2016

Erfreuliche Entwicklung des Forschungspreises 2009

Forscher wollen Muskelschwund mit Immunglobulinen stoppen.

Weiterlesen

Feb
23
2016

Tadalafil

Update zu TADAFIL Die Lilly-Studie zeigt leider keine positiven Ergebnisse. Von daher sind die weiteren Untersuchungen eingestellt.  

Weiterlesen

Jan
08
2016

PTC Therapeutics

Veröffentlichung vom 08.01.2016

Weiterlesen

Dez
10
2015

Biomarkeridentifizierung und Anwendung bei der Muskeldystrophie Typ Duchenne

Zwischenbericht Juli - Dezember 2015 Biomarkeridentifizierung mithilfe der systematischen Muskelproteom-Analyse und die diagnostische Anwendung und verbesserte Evaluierung neuer Therapieansätz...

Weiterlesen

Dez
01
2015

Familienratgeber

Der Familienratgeber "Diagnose und Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne" ist nun auch online verfügbar. Durch klicken auf den nachfolgenden Link öffnet sich die Internetseite d...

Weiterlesen

Nov
16
2015

Beitrag der Ärzte Zeitung

Muskeldystrophie Bei Duchenne Stammzellen beeinträchtigt Bei der Muskeldystrophie Duchenne spielt auch eine Dysfunktion der Muskelstammzellen eine entscheidende Rolle. OTTAWA. Einem...

Weiterlesen

Aug
01
2015

BioMarin Update

August 2015 BioMarin: Quarterly Update to the Duchenne Community In an effort to provide regular communication on our DMD programs to the Duchenne community, we are circulating a quarterly upda...

Weiterlesen

Aug
18
2015

Studie zu Psychomotorik bei Jungen mit DMD

Bewegungsförderung ist aktuell Gegenstand wissenschaftlicher Studien im Bereich Muskelerkrankungen. Ebenso wird das Selbstkonzept als ein bedeutsamer Resilienzfaktor in der Gesundheitsförderung von Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen diskutiert. Ziel dieser Studie war die Entwicklung und Evaluation einer psychomotorisch orientierten Selbstkonzeptförderung von Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie (DMD).

Mai
26
2015

Slides zu Ataluren

Webinar "Neue Therapieoptionen in der Behandlung der DMD"    Hier könnt ihr euch die Präsentation des Webinars vom 26.03.2015 anschauen. Auf insgesamt 40 Seit...

Weiterlesen

Mär
26
2015

Cardio Carrier

Cardiac pathologies in female carriers of Duchenne muscular dystrophy assessed by cardiovascular magnetic resonance imaging

Weiterlesen

Feb
23
2015

Biomarkeridentifizierung und Anwendung bei der Muskeldystrophie Typ Duchenne

K. Ohlendieck Muscle Biology Laboratory, Department of Biology, National University of Ireland, Maynooth, Ireland Die progressiv verlaufende Muskeldystrophie vom Typ Duchenne ist gekennzeichn...

Weiterlesen

Feb
17
2015

Neuigkeiten aus dem Greifswald

Zum Pathomechanismus der Duchenne-Muskeldystrophie: Neue Erkenntnisse zur Muskelfaserdegeneration und Fibrose Muskeldystrophien sind erblich bedingte Erkrankungen, die zu fortschreitendem ...

Weiterlesen

Mär
18
2014

Globe Newswire

Prosensa Announces Full Year 2013 Financial Results and Recent Corporate Developments Prosensa Committed to Defining a Path Forward for Its Lead Product, Drisapersen LEIDEN, The Netherlands, Mar...

Weiterlesen

Mär
17
2014

Globe Newswire

Prosensa Announces 48-Week Data from a U.S. Phase II Placebo-Controlled Study of Drisapersen in 51 DMD Boys Clinically meaningful improvement from 24-week treatment period was maintained for 24 wee...

Weiterlesen

Nov
07
2013

Globe Newswire

Prosensa Enrolls 100th Patient to its Natural History Study of Duchenne Muscular Dystrophy


Leiden, The Netherlands, Nov. 7, 2013 (GLOBE NEWSWIRE)


Prosensa Holding N.V. (NASDAQ: RNA), the Dutch biopharmaceutical company focusing on RNA-modulating therapeutics for rare diseases with high unmet need, today announced the successful enrollment of the 100th  patient into the Natural History Study of Duchenne muscular dystrophy (DMD).

The goal of this observational study is to characterize DMD at various stages of progression using the same measures used in ongoing clinical studies, such as the "six minute walk test." No medication is being tested in this study.

"The enrollment of the 100th patient for the Natural History Study reinforces our commitment to developing innovative treatment options for DMD," said Dr. Giles Campion, Prosensa's Chief Medical Officer. "This study will foster greater understanding of the progression of this debilitating disease and will help explore new endpoints that could be used to expedite drug development."

Dr. Brenda Wong, Director of the Comprehensive Neuromuscular Center at Cincinnati Children's and one of the study's lead investigators, adds "this critical work on the natural history of DMD represents an impactful milestone for patients and their families. Our findings may enable more efficient trial design for follow-on programs and improved outcomes for patients."

Patients in the study are assessed every six months for a period of three years to measure their muscle strength and function, in addition to how the disease affects their quality of life as the condition evolves over time. Investigators are observing the patients as they perform various physical tests, and assess their quality of life through survey questions. Furthermore, certain biomarkers are measured through blood and urine samples to investigate a possible correlation to disease progression.

Prosensa and GlaxoSmithKline (GSK), who are both funding the study, expect to enroll up to 250 DMD patients into the study with any type of mutation in the DMD gene between the ages of three and 18.  The study is being conducted in 16 hospitals across 10 countries with 14 sites already open in the U.S. and Europe. Further information on the study can be found here: www.ClinicalTrials.gov - Study ID: NCT01753804


Notes to editors

About Prosensa Holding N.V.

Prosensa (NASDAQ: RNA) is a Dutch biotechnology company engaged in the discovery and development of RNA-modulating therapeutics for the treatment of genetic disorders. Its primary focus is on rare neuromuscular and neurodegenerative disorders with a large unmet medical need, including Duchenne muscular dystrophy, myotonic dystrophy and Huntington's disease.

Prosensa's current portfolio includes six compounds for the treatment of DMD, all of which have received orphan drug status in the United States and the European Union. The compounds use an innovative technique called exon-skipping to provide a personalized medicine approach to treat different populations of DMD patients. The company's lead investigational drug candidate, drisapersen, which is exclusively licensed to GlaxoSmithKline, is in Phase III clinical trials.

www.prosensa.com
 

About DMD

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severely debilitating childhood neuromuscular disease that affects up to 1 in 3,500 boys. This rare disease is caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in the absence or defect of the dystrophin protein. As a result, patients suffer from progressive loss of muscle strength, often rendering them wheelchair-bound before the age of 12. Few patients survive the age of 30.
 

Forward Looking Statements

This press release contains certain forward-looking statements.  All statements, other than statements of historical facts, contained in this press release, including statements regarding our strategy, future operations, future financial position, future revenues, projected costs, prospects, plans and objectives of management, are forward-looking statements. The words "anticipate," "believe," "estimate," "expect," "intend," "may," "plan," "predict," "project," "target," "potential," "will," "would," "could," "should," "continue," and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Forward-looking statements in this press release include statements around our exon -skipping drug candidates and our collaboration with GlaxoSmithKline (GSK). Actual results may differ materially from those projected or implied in such forward-looking statements.  Such forward-looking information involves risks and uncertainties that could significantly affect expected results.  These risks and uncertainties are discussed in the Company's SEC filings, including, but not limited to, the Company's Form 6-K containing this press release and certain sections of the Company's Registration Statement on Form F-1. In addition, any forward-looking statements represent our views only as of today and should not be relied upon as representing our views as of any subsequent date. While we may elect to update these forward-looking statements at some point in the future, we specifically disclaim any obligation to do so, even if our views change.

Prosensa Holding N.V.
Celia Economides, Director IR & Corporate Communications
Phone: +1 917 941 9059
Email: c.economides@prosensa.nl

Jun
01
2013

forum bochum Ausgabe-Nr. 3

Das Magazin "forum bochum - Gesundheit und Lebensqualität für unsere Stadt" hat in ihrer Ausgabe Nr. 3 über unsere Forschungspreisverleihung berichtet.

Weiterlesen

Apr
01
2013

Gepflegt durchatmen Ausgabe-Nr. 20

In der Fachzeitung für außerklinische Intensivversorgung "Gepflegt durchatmen" wurde über die Deutsche Duchenne Stiftung berichtet:

Weiterlesen